Pacientes com doenças raras ainda encontram dificuldades em obter a cobertura de tratamentos pelos planos de saúde, que muitas vezes são multidisciplinares e baseados em pesquisas científicas ainda em andamento. No Brasil, o Ministério da Saúde estima que 13 milhões de pessoas sofram com doenças raras, sendo que para 95% delas não há tratamento especifico. As operadoras de saúde, por sua vez, limitam-se a custear medicamentos, exames e procedimentos previstos no Rol de Procedimentos e Eventos da ANS (Agência Nacional de Saúde Suplementar) que, em geral, contempla apenas tratamentos padronizados. 

A Organização Mundial da Saúde (OMS) estabelece como doenças raras aquelas que acometem 65 em cada 100 mil pessoas. Em geral, essas enfermidades são condições crônicas, degenerativas, progressivas, incapacitantes e, até mesmo, fatais. E o tratamento para elas costuma ser de alto custo, o que dificulta o acesso dos pacientes.

Um exemplo é o medicamento ravulizumabe, indicado para a hemoglobinúria paroxística noturna (HPN), uma doença considerada rara pelo Ministério da Saúde. O custo de apenas um frasco dessa medicação pode ultrapassar os R$ 44 mil. E, apesar de ter registro sanitário no Brasil, o ravulizumabe ainda não foi incorporado no rol da ANS, o que leva as operadoras a negarem seu custeio.

O professor da pós-graduação em Direito Médico e Hospitalar da USP de Ribeirão Preto e advogado especialista em plano de saúde, Elton Fernandes, explica que a aprovação de tratamentos pelos planos de saúde segue padrões que não contemplam, por exemplo, as doenças raras. “O que se tem hoje é um protocolo padrão, feito para a maioria dos casos. Mas, quando o paciente possui uma doença rara, em geral ele excepciona todos os padrões. O que precisa, no final das contas, é ter um olhar mais aberto para a questão e que siga a ciência, a despeito do rol”, destaca.

Acesso a tratamentos de doenças raras

Desde 2014, vigora a portaria 199 do Ministério da Saúde, que instituiu a Política de Atenção Integral às Pessoas com Doenças Raras no Sistema Único de Saúde (SUS). Dentre seus objetivos, está o estabelecimento de diretrizes de cuidados às pessoas com doenças raras em todos os níveis de atenção do SUS e a ampliação do acesso universal e regulado das pessoas com doenças raras na Rede de Atenção à Saúde.

Como resultado, novos tratamentos têm sido incorporados pelo SUS para o tratamento de doenças raras. No início de agosto deste ano, por exemplo, Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (Conitec) indicou a incorporação de medicamentos para o tratamento da fibrose cística e da hemofilia, além do implante intravítreo de dexametasona contra edema macular diabético.

No caso dos planos de saúde, entretanto, a cobertura de tratamentos limita-se aos tratamentos listados no rol da ANS que, em geral, seguem as indicações da bula, conforme explica o advogado Elton Fernandes. “O rol de procedimentos da ANS prevê como regras gerais o tratamento clínico padrão, especialmente com tratamentos listados em bula, mas uma série de doenças raras costumam ser tratadas com medicamentos off label”, pondera.

Tratamento fora da bula e experimental

Considera-se um medicamento off label quando ele é indicado para um tratamento ainda não previsto em sua bula. Diferentemente do tratamento experimental, que não possui evidência científica de sua eficiência, o tratamento off label é empregado de forma constante pela medicina, especialmente para doenças raras ou mesmo para crianças, cuja realização de estudos para lançar medicamentos é especialmente difícil em comparação aos demais.

Um exemplo comum de emprego de tratamento off label são os casos em que o medicamento não possui mais patente, o gera desinteresse da indústria farmacêutica pela atualização de sua bula com os tratamentos possíveis, descobertos mais recentemente. Isto porque, como explica o advogado Elton Fernandes, o processo de inclusão de novas indicações na bula é caro e nenhuma empresa vai se beneficiar exclusivamente disso.

“Na prática, o que acontece é que a bula do medicamento sem patente fica congelada com as indicações que já estão aprovadas pela Anvisa e não se consegue evoluir a bula com os novos tratamentos. Quem pagará pelos estudos científicos e pela mudança da bula para que terceiros se beneficiem? Mas a ciência é muito mais dinâmica, o que pode gerar a recomendação de uso off label do medicamento”, pondera.

Lei prevê cobertura amparada pela ciência

O professor de Direito Elton Fernandes ressalta, no entanto, que a Lei dos Planos de Saúde prevê a cobertura de tratamentos com base na ciência,  mesmo sem a indicação de tratamento em bula ou no rol da ANS, o que engloba os casos de doenças raras. “A Lei dos Planos de Saúde, atualmente, diz muito expressamente que sempre que houver a indicação médica de um tratamento com base na Medicina Baseada em Evidências, ou seja, sempre que houver evidências científicas de que esse tratamento tem reconhecimento técnico-científico para o caso, a cobertura pelo plano de saúde pode ser buscada”, afirma o advogado.

O caminho para isso, porém, ainda tem sido a busca pela Justiça diante da recusa dos planos de saúde ao custeio de seus tratamentos, sobretudo para a cobertura para doenças raras.

As informações contidas nesse conteúdo não refletem a opinião da empresa Alexion Pharmaceuticals Brazil. Ainda, a empresa não incentiva a judicialização das demandas de saúde.

Pacientes com doenças raras ainda encontram dificuldades em obter a cobertura de tratamentos pelos planos de saúde, que muitas vezes são multidisciplinares e baseados em pesquisas científicas ainda em andamento. No Brasil, o Ministério da Saúde estima que 13 milhões de pessoas sofram com doenças raras, sendo que para 95% delas não há tratamento especifico. As operadoras de saúde, por sua vez, limitam-se a custear medicamentos, exames e procedimentos previstos no Rol de Procedimentos e Eventos da ANS (Agência Nacional de Saúde Suplementar) que, em geral, contempla apenas tratamentos padronizados. 

A Organização Mundial da Saúde (OMS) estabelece como doenças raras aquelas que acometem 65 em cada 100 mil pessoas. Em geral, essas enfermidades são condições crônicas, degenerativas, progressivas, incapacitantes e, até mesmo, fatais. E o tratamento para elas costuma ser de alto custo, o que dificulta o acesso dos pacientes.

Um exemplo é o medicamento ravulizumabe, indicado para a hemoglobinúria paroxística noturna (HPN), uma doença considerada rara pelo Ministério da Saúde. O custo de apenas um frasco dessa medicação pode ultrapassar os R$ 44 mil. E, apesar de ter registro sanitário no Brasil, o ravulizumabe ainda não foi incorporado no rol da ANS, o que leva as operadoras a negarem seu custeio.

O professor da pós-graduação em Direito Médico e Hospitalar da USP de Ribeirão Preto e advogado especialista em plano de saúde, Elton Fernandes, explica que a aprovação de tratamentos pelos planos de saúde segue padrões que não contemplam, por exemplo, as doenças raras. “O que se tem hoje é um protocolo padrão, feito para a maioria dos casos. Mas, quando o paciente possui uma doença rara, em geral ele excepciona todos os padrões. O que precisa, no final das contas, é ter um olhar mais aberto para a questão e que siga a ciência, a despeito do rol”, destaca.

Acesso a tratamentos de doenças raras

Desde 2014, vigora a portaria 199 do Ministério da Saúde, que instituiu a Política de Atenção Integral às Pessoas com Doenças Raras no Sistema Único de Saúde (SUS). Dentre seus objetivos, está o estabelecimento de diretrizes de cuidados às pessoas com doenças raras em todos os níveis de atenção do SUS e a ampliação do acesso universal e regulado das pessoas com doenças raras na Rede de Atenção à Saúde.

Como resultado, novos tratamentos têm sido incorporados pelo SUS para o tratamento de doenças raras. No início de agosto deste ano, por exemplo, Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (Conitec) indicou a incorporação de medicamentos para o tratamento da fibrose cística e da hemofilia, além do implante intravítreo de dexametasona contra edema macular diabético.

No caso dos planos de saúde, entretanto, a cobertura de tratamentos limita-se aos tratamentos listados no rol da ANS que, em geral, seguem as indicações da bula, conforme explica o advogado Elton Fernandes. “O rol de procedimentos da ANS prevê como regras gerais o tratamento clínico padrão, especialmente com tratamentos listados em bula, mas uma série de doenças raras costumam ser tratadas com medicamentos off label”, pondera.

Tratamento fora da bula e experimental

Considera-se um medicamento off label quando ele é indicado para um tratamento ainda não previsto em sua bula. Diferentemente do tratamento experimental, que não possui evidência científica de sua eficiência, o tratamento off label é empregado de forma constante pela medicina, especialmente para doenças raras ou mesmo para crianças, cuja realização de estudos para lançar medicamentos é especialmente difícil em comparação aos demais.

Um exemplo comum de emprego de tratamento off label são os casos em que o medicamento não possui mais patente, o gera desinteresse da indústria farmacêutica pela atualização de sua bula com os tratamentos possíveis, descobertos mais recentemente. Isto porque, como explica o advogado Elton Fernandes, o processo de inclusão de novas indicações na bula é caro e nenhuma empresa vai se beneficiar exclusivamente disso.

“Na prática, o que acontece é que a bula do medicamento sem patente fica congelada com as indicações que já estão aprovadas pela Anvisa e não se consegue evoluir a bula com os novos tratamentos. Quem pagará pelos estudos científicos e pela mudança da bula para que terceiros se beneficiem? Mas a ciência é muito mais dinâmica, o que pode gerar a recomendação de uso off label do medicamento”, pondera.

Lei prevê cobertura amparada pela ciência

O professor de Direito Elton Fernandes ressalta, no entanto, que a Lei dos Planos de Saúde prevê a cobertura de tratamentos com base na ciência,  mesmo sem a indicação de tratamento em bula ou no rol da ANS, o que engloba os casos de doenças raras. “A Lei dos Planos de Saúde, atualmente, diz muito expressamente que sempre que houver a indicação médica de um tratamento com base na Medicina Baseada em Evidências, ou seja, sempre que houver evidências científicas de que esse tratamento tem reconhecimento técnico-científico para o caso, a cobertura pelo plano de saúde pode ser buscada”, afirma o advogado.

O caminho para isso, porém, ainda tem sido a busca pela Justiça diante da recusa dos planos de saúde ao custeio de seus tratamentos, sobretudo para a cobertura para doenças raras.

As informações contidas nesse conteúdo não refletem a opinião da empresa Alexion Pharmaceuticals Brazil. Ainda, a empresa não incentiva a judicialização das demandas de saúde.